神經(jīng)系統(tǒng)疾病是指影響神經(jīng)系統(tǒng)的疾病，其種類超過600種，盡管有一些是大眾所熟知的，如癲癇、多發(fā)性硬化癥和帕金森，但大多數(shù)都屬于罕見病范疇，僅影響極少一部分群體。根據(jù)比爾及梅林達(dá)?蓋茨基金會(huì)公布的一項(xiàng)研究，神經(jīng)系統(tǒng)疾病代表了8%的全球健康負(fù)擔(dān)，其中尤其突出的是中風(fēng)、偏頭痛和癲癇。
近日，美國(guó)藥品研究與制造商協(xié)會(huì)(PhRMA)發(fā)布報(bào)告指出，目前，在美國(guó)有420種新藥處于臨床開發(fā)階段，用于治療多種神經(jīng)系統(tǒng)疾病，包括癲癇、阿爾茨海默氏癥(AD)、多發(fā)性硬化癥(MS)及帕金森等，其中：慢性疼痛(94種)、阿爾茨海默氏癥(59種)、腦腫瘤(包括膠質(zhì)瘤，58種)、多發(fā)性硬化癥(33種)、帕金森(31種)、癲癇(22種)。另有其他一些藥物開發(fā)用于肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)、腦損傷、亨廷頓氏舞蹈癥、偏頭痛、脊髓損傷、神經(jīng)系統(tǒng)遺傳性疾病及中風(fēng)等。
報(bào)告指出，近年來，科學(xué)界已經(jīng)取得了巨大進(jìn)步，從分子和基因?qū)用娌糠至私饬松窠?jīng)系統(tǒng)如何工作，這反過來將有助于開發(fā)更有效的治療方法。然而，仍有相當(dāng)多的神經(jīng)系統(tǒng)疾病尚不清楚其疾病機(jī)理，或無治療藥物，抑或缺乏更新更有效的治療選擇。目前，業(yè)界、學(xué)界及各國(guó)政府正在攜手推進(jìn)對(duì)多種神經(jīng)系統(tǒng)疾病潛在機(jī)理的探索，同時(shí)也在積極尋找治療這類復(fù)雜疾病的新療法。
相比其他領(lǐng)域，神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域的新藥研發(fā)異常艱難，臨床失敗風(fēng)險(xiǎn)極高，尤以阿爾茨海默氏癥(AD)為最，臨床失敗率高達(dá)99.6%。但令人欣慰的是，尚無證據(jù)表明醫(yī)藥行業(yè)將要放棄，該領(lǐng)域的諸多失敗與挫折確實(shí)讓許多人失望，包括開展研究的科學(xué)家。但這些不成功的嘗試卻是至關(guān)重要的墊腳石，幫助推動(dòng)對(duì)極其復(fù)雜的神經(jīng)系統(tǒng)疾病的認(rèn)識(shí)，同時(shí)提供新的線索并調(diào)整研究方向，讓科學(xué)不斷向前邁進(jìn)。
處于臨床開發(fā)階段的這420個(gè)新藥，代表了人類對(duì)神經(jīng)科學(xué)的不懈探索，其中包含成功，更多的是挫折和失敗。這些新藥為全球各類神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者提供了新的希望，有望為患者及其家庭提供更好的治療選擇，同時(shí)讓人類朝著攻克神經(jīng)科學(xué)這一偉大愿景穩(wěn)步前進(jìn)。（來源：生物谷）
