Exelixis制藥公司近日宣布，F(xiàn)DA已授予cabozantinib二線治療晚期腎細(xì)胞癌（RCC）的突破性藥物資格。突破性藥物資格（BTD）是FDA在2012年創(chuàng)建的一個(gè)新藥評(píng)審?fù)ǖ?，旨在加快開發(fā)及審查用于治療嚴(yán)重或威及生命的疾病的新藥。獲得BTD的藥物，在研發(fā)時(shí)能得到包括FDA高層官員在內(nèi)的更加密切的指導(dǎo)，保障在最短時(shí)間內(nèi)為患者提供新的治療選擇。
FDA授予cabozantinib突破性藥物資格，是基于關(guān)鍵III期研究METEOR的積極頂線數(shù)據(jù)。該研究在接受一種VEGF受體酪氨酸激酶抑制劑（TKI）治療后病情進(jìn)展的晚期腎細(xì)胞癌（RCC）患者中開展，將cabozantinib與everolimus（依維莫司）進(jìn)行了對(duì)比。根據(jù)2015年7月公布的頂線結(jié)果，一個(gè)獨(dú)立的放射學(xué)審查委員會(huì)審查后認(rèn)為，與依維莫司治療組相比，cabozantinib治療組無進(jìn)展生存期（PFS）得到統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的顯著延長(zhǎng)，疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)顯著降低42%（p＜0.0001），達(dá)到了研究的主要終點(diǎn)。
Exelixis表示，根據(jù)METEOR研究的積極頂線數(shù)據(jù)以及與FDA之間富有成效的對(duì)話，該公司預(yù)計(jì)能夠加快cabozantinib的監(jiān)管時(shí)間表，在2015年底前完成cabozantinib治療晚期腎細(xì)胞癌（RCC）的新藥申請(qǐng)（NDA）。
cabozantinib是一種口服藥物，通過靶向抑制MET、VEGFR2 及RET信號(hào)通路而發(fā)揮抗腫瘤作用，它能夠殺死腫瘤細(xì)胞，減少轉(zhuǎn)移并抑制血管生成。目前，cabozantinib膠囊劑型正以品牌名Cometriq銷售，在美國(guó)用于進(jìn)展性轉(zhuǎn)移性甲狀腺髓樣癌（MTC）的治療，在歐盟用于進(jìn)展性不可切除性局部晚期或轉(zhuǎn)移性MTC的治療。此外，Exelixis正在調(diào)查一種獨(dú)特的片劑劑型cabozantinib用于晚期腎細(xì)胞癌（RCC）及其他癌癥的治療。Cometriq不適用于晚期RCC或其他類型RCC的治療。
今年7月底，日本藥企衛(wèi)材（Eisai）自主研發(fā)的新型抗癌藥Lenvima（lenvatinib）在FDA監(jiān)管方面也收獲了治療晚期和/或轉(zhuǎn)移性腎細(xì)胞癌（RCC）的突破性藥物資格。臨床數(shù)據(jù)顯示，與依維莫司單藥治療相比，Lenvima聯(lián)合依維莫司顯著延長(zhǎng)了無進(jìn)展生存期（PFS）；此外，Lenvima單藥治療相比依維莫司單藥治療也延長(zhǎng)了PFS，Lenvima聯(lián)合依維莫司及Lenvima單藥治療也改善了客觀緩解率（ORR）。
據(jù)美國(guó)癌癥學(xué)會(huì)（ASC）2015年的統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)，腎癌是美國(guó)最常見的十大癌癥之一，其中透明細(xì)胞性腎細(xì)胞癌（CCRCC）是成人中最常見的腎癌類型。如果在疾病早期階段確診并及早治療，腎細(xì)胞癌（RCC）的5年生存率較高。晚期或轉(zhuǎn)移性腎細(xì)胞癌（RCC）很難通過手術(shù)治療，標(biāo)準(zhǔn)治療方案為分子靶向藥物療法，然而，由于該方案5年生存率較低，因此該領(lǐng)域仍存在著重大未滿足的醫(yī)療需求。（來源：生物谷）
