兒童是祖國的未來，為兒童提供必要的生存和發(fā)展條件，最大限度地滿足他們的需要，將為兒童發(fā)展奠定良好的基礎(chǔ)。兒童藥是我國2.2億兒童健康成長的重要保障，提升我國兒童健康與用藥水平，有利于國家更好地維護兒童健康權(quán)益，亦有利于進一步深化醫(yī)改，完善國家藥物政策，保障民生，推動社會和諧發(fā)展。隨著二孩政策放開，預計新生兒較現(xiàn)有年出生量增量過千萬，兒童藥將迎來新的市場機遇。
“十二五”（2011年-2015年）已步入收官階段，在此期間國家所頒布的一系列扶持兒童藥的政策，利好易服、安全的兒童用藥研發(fā)生產(chǎn)?！笆濉睍r期，預計國家會進一步加大兒童藥的投入，在政策鼓勵和支持下，兒童藥產(chǎn)品的開發(fā)前景可期。
“十二五”政策速覽
框架成型：更關(guān)注劑型開發(fā)
按《“十二五”期間深化醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革規(guī)劃暨實施方案》，“十二五”期間人均期望壽命達到74.5歲，其中嬰兒死亡率降低到12‰以下。《衛(wèi)生事業(yè)發(fā)展“十二五”規(guī)劃》更是將此數(shù)據(jù)進一步細化：至2015年，嬰兒死亡率不高于12‰，5歲以下兒童死亡率不高于14‰；5歲以下兒童中重度營養(yǎng)不良患病率比2000年下降49.8%，新生兒疾病篩查覆蓋率達到57%；以鄉(xiāng)（鎮(zhèn)）為單位適齡兒童免疫規(guī)劃疫苗接種率不低于90%。
為達到以上目標，國務院及衛(wèi)生部（現(xiàn)衛(wèi)計委）提出了配套政策：重點加強兒科醫(yī)療服務能力建設(shè)，特別是省級婦兒專科醫(yī)院和縣級醫(yī)院婦兒科建設(shè)；免費為城鄉(xiāng)居民提供國家兒童保健基本公共衛(wèi)生服務項目，特別是加強農(nóng)村留守兒童和老人的公共衛(wèi)生服務；加大兒科醫(yī)師的培養(yǎng)等。
對于藥品而言，各部委提出一系列規(guī)劃，從醫(yī)保報銷、新藥研發(fā)和目標防治疾病方面推動兒童藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展。其中，對于兒童藥的新藥開發(fā)，國家更鼓勵方便服用的兒童劑型研發(fā)。
“十二五”規(guī)劃大多數(shù)是框架性的，仍未能解決我國兒童用藥適宜品種少、適宜劑型和規(guī)格缺乏、藥物臨床試驗基礎(chǔ)薄弱、不規(guī)范處方行為和不合理用藥等問題。
加快審評審批
2011年至2013年，我國具兒科適應癥且方便兒童口服的國內(nèi)廠家批準文號不超過50個，而且獲批的產(chǎn)品主要是抗生素和感冒止咳類中成藥。
2014年前后，各部委發(fā)布了《關(guān)于保障兒童用藥的若干意見》等政策，從加快審評、鼓勵研發(fā)創(chuàng)新機制、鼓勵開展兒童用藥臨床試驗、兒童用藥價格給予政策扶持、保障生產(chǎn)供應等方面推動“十二五”規(guī)劃落地。
其中，《關(guān)于保障兒童用藥的若干意見》、《國務院關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》和CFDA《關(guān)于征求加快解決藥品注冊申請積壓問題的若干政策意見的公告（2015年第140號）》都提及了加快審評審批兒童藥。
但實際上，在藥品注冊詳細進度中，據(jù)咸達數(shù)據(jù)V3.2，筆者只查到3個加快品種的加快原因是與兒童藥相關(guān)的，分別是北京韓美藥品有限公司的右旋布洛芬口服混懸液、大冢制藥株式會社的阿立哌唑口服溶液和賽諾菲（中國）投資有限公司的注射用拉布立海。疫苗方面，北京天壇生物的水痘減毒活疫苗、風疹減毒活疫苗（人二倍體細胞），輝瑞的十三價肺炎球菌結(jié)合疫苗等疫苗雖然沒有注明加快原因，但實際臨床應用與兒科息息相關(guān)。
價格扶持政策
兒童用藥價格給予政策扶持方面，六部委《關(guān)于保障兒童用藥的若干意見》（國衛(wèi)藥政發(fā)〔2014〕29號）要求對兒童用藥價格給予政策扶持。
據(jù)此，2015年9月30日，廣東省《關(guān)于公示兒童專用藥最新中標價格申報信息及入市價調(diào)整信息的通知》對入市價給予優(yōu)待，“入市價的上調(diào)幅度不得超過原入市價20%”。
雖然廣東對已因新版GMP認證致成本上漲等原因上調(diào)過入市價的，以調(diào)整前的價格作為原入市價進行調(diào)整；以申報價格計算入市價的，以后不得再以新版GMP認證致成本上漲等原因上調(diào)入市價”的限制，但相比于整體醫(yī)藥行業(yè)的降價總基調(diào)，此上調(diào)幅度限制政策可謂兒童藥價格扶持的落地政策信號，利好具臨床需求的兒童藥。
“十三五”研發(fā)指路
3條路徑：針對未滿足的需求
考慮到用藥安全與開發(fā)成本問題，兒童藥的研發(fā)主要有3條思路：一是仿制國內(nèi)外已上市的成熟產(chǎn)品，如WHO兒科基本藥物目錄和歐美主流國家兒科指南用藥；二是現(xiàn)有國內(nèi)上市的具備臨床需求但不方便服用的兒科藥，根據(jù)生物利用度合理改劑型；三是現(xiàn)有國內(nèi)上市且安全性好的成人用藥增加兒童適用規(guī)格，且根據(jù)生物利用度合理改劑型。
“十二五”期間獲批的兒童藥，更多是現(xiàn)有成人用藥增加兒童適用規(guī)格與仿制國內(nèi)已上市的成熟產(chǎn)品，產(chǎn)品也主要集中在抗生素類、疫苗和感冒止咳類中成藥。國外研發(fā)熱點哮喘和小兒多動癥國內(nèi)跟進的廠家不多，更別說罕見病了。
兒科藥為主營產(chǎn)品的上市公司方面，2011年至今的新獲批文或許更能說明兒科藥的研發(fā)現(xiàn)狀——葵花藥業(yè)（SZ002737）無新批文，亞寶藥業(yè)（SH600351）僅小兒瀉止散（國藥準字Z20153010）一個兒科藥生產(chǎn)批文，康芝藥業(yè)（SZ300086）說明書注明有兒童用藥劑量的僅鹽酸左西替利嗪顆粒（國藥準字H20150042）一個生產(chǎn)批文。
令人鼓舞的是，2015年《化學藥品注冊分類改革工作方案（征求意見稿）》新增2.5類“含有已知活性成分的新用法用量和新規(guī)格的制劑”，監(jiān)測期3年；2.4類“含有已知活性成分的新適應癥的制劑”，對應原1.6類，原無監(jiān)測期，現(xiàn)監(jiān)測期3年。這對國內(nèi)企業(yè)根據(jù)亞裔人士開發(fā)新規(guī)格和適用于兒童的新適應癥是政策利好。
5個引擎：期待的配套政策
對于“十三五”規(guī)劃，筆者認為，在已有的政策基礎(chǔ)上，以下5個方面配套政策亟需完善，有利于行業(yè)發(fā)展。
?、迸R床必需兒科藥目錄制定與加快審評審批
由專業(yè)協(xié)會專家總結(jié)流行病學現(xiàn)狀和國內(nèi)目前兒童用藥現(xiàn)狀，確定哪些兒科疾病缺少藥物急需攻克，并根據(jù)國內(nèi)外兒科指南和兒科用藥臨床經(jīng)驗，制定鼓勵研發(fā)的兒童用藥目錄，目錄內(nèi)藥品獨立通道，加快審評審批，引導企業(yè)研發(fā)申報。
2孤兒藥定點研發(fā)、定點生產(chǎn)
確定孤兒藥的定義，對于臨床必需的但適應癥患兒較少的藥物，制定鼓勵目錄一定時期后仍無廠家愿意申報，根據(jù)藥物經(jīng)濟學的評價數(shù)據(jù)，利用醫(yī)?；鸩扇《c研發(fā)、生產(chǎn)方式保障供應。
3盡快建立新藥兒童臨床試驗數(shù)據(jù)及用藥信息數(shù)據(jù)庫，避免重復
目前研發(fā)的主要阻礙是臨床試驗成本較高、受試者參與度低，建議加快建立新藥申請時提供相關(guān)兒童臨床試驗數(shù)據(jù)及用藥信息的制度，已上市藥品生產(chǎn)企業(yè)和醫(yī)療機構(gòu)及時補充完善已上市藥品兒童臨床試驗數(shù)據(jù)，使研究數(shù)據(jù)能充分支持兒科新藥研發(fā)，并避免不必要的重復研究，更好地滿足兒科患者的用藥需求。
4制定兒童藥專屬的醫(yī)保/基藥目錄，根據(jù)供求情況制定彈性價格
根據(jù)兒童藥的臨床需求與可及性，參考國家基本藥物目錄、國家醫(yī)保目錄和WHO兒童基本藥物示范目錄的藥品；中國藥典、國家處方集（包括兒童用藥部分）收載的藥品；納入國家臨床路徑、重大疾病保障、重大藥物創(chuàng)新、重大公共衛(wèi)生項目的藥品；納入兒科常見疾病臨床治療指南（共識）或診療規(guī)范的藥品，各省兒?？品菍＠幤贰⒓保〒專┚人幤分苯訏炀W(wǎng)采購示范藥品，制定兒童藥專屬的醫(yī)保/基藥目錄，目錄內(nèi)的藥品根據(jù)供求情況制定彈性價格政策以及對應的醫(yī)保支付制度。
5方便兒童服用的創(chuàng)新劑型，每個劑型扶持1-3個生產(chǎn)廠家
選擇口感好、服用方便和生物利用度高的獨特劑型建立制劑工藝生產(chǎn)孵化器，每個孵化器扶持1-3個生產(chǎn)廠家將現(xiàn)有已上市兒童藥改對應的新劑型，以保證兒童藥適宜劑型的生產(chǎn)。（來源：醫(yī)藥網(wǎng)）
