日前，骨髓纖維化治療新藥捷恪衛(wèi)（磷酸蘆可替尼）在中國(guó)正式上市。骨髓纖維化是一種惡性血液腫瘤，蘆可替尼是目前唯一針對(duì)其發(fā)病機(jī)制的靶向治療藥物。中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)現(xiàn)任主任委員、中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)學(xué)院血液病醫(yī)院血液學(xué)研究所副所院長(zhǎng)王建祥教授表示，在目前臨床實(shí)驗(yàn)的數(shù)據(jù)中，不論是在癥狀的控制，還是壽命的延長(zhǎng)上，蘆可替尼都顯現(xiàn)出了有效性。
骨髓纖維化影響全身造血系統(tǒng)
對(duì)很多人來說，骨髓纖維化是比較陌生的疾病，從字面看起來不像很嚴(yán)重的疾病。實(shí)際上，骨髓纖維化是一種惡性的血液腫瘤疾病。據(jù)王建祥介紹，骨髓纖維化是一種骨髓增殖性腫瘤，比較罕見，會(huì)影響人體的造血系統(tǒng)，繼而引起一系列和造血異常相關(guān)的癥狀，例如貧血、明顯的脾腫大、腹脹、早飽，以及一些相關(guān)的全身癥狀，例如明顯的消瘦、盜汗，甚至有一些患者會(huì)轉(zhuǎn)化為急性白血病。研究顯示，造血功能的長(zhǎng)期異常，使得骨髓纖維化患者在10年后轉(zhuǎn)歸白血病的概率達(dá)到20%。
“骨髓纖維化不但影響患者的壽命，更為重要的是，這種疾病有非常嚴(yán)重的全身癥狀，導(dǎo)致病人的生活質(zhì)量非常差，影響生活信心。因此，治療骨髓纖維化，不僅要改善疾病進(jìn)程，延長(zhǎng)生存，還要更好地改善患者癥狀，提高生活質(zhì)量?！蓖踅ㄏ楸硎?。
據(jù)中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)學(xué)院血液病醫(yī)院血液學(xué)研究所副所院長(zhǎng)肖志堅(jiān)教授介紹，骨髓纖維化的整體中位生存時(shí)間為5.7年，高危患者生存期僅為2.3年。目前，骨髓纖維化的病因尚不明確，比較確切的高危因素是接觸化學(xué)物質(zhì)或者受到核輻射。
靶向藥物改善癥狀延長(zhǎng)生命
骨髓纖維化的短期治療目標(biāo)是縮小脾臟，降低疾病負(fù)荷，改善生活質(zhì)量；長(zhǎng)期治療目標(biāo)是延長(zhǎng)生存，阻止或逆轉(zhuǎn)骨髓纖維化進(jìn)展。
此前，針對(duì)骨髓纖維化沒有十分有效的控制辦法，只能用傳統(tǒng)的藥物來控制疾病進(jìn)程或減輕癥狀。異基因造血干細(xì)胞移植是唯一可能治愈骨髓纖維化的治療手段，但很多患者并不適用。
此次在中國(guó)上市的靶向新藥蘆可替尼，是針對(duì)骨髓纖維化的致病機(jī)制——JAK-STAT信號(hào)通路的異常激活而研發(fā)的JAK抑制劑?！疤J可替尼的問世是基于科學(xué)對(duì)于骨髓纖維化的發(fā)病機(jī)理和信號(hào)傳導(dǎo)通路途徑的認(rèn)識(shí)，研發(fā)出針對(duì)這個(gè)通路的靶向治療藥物，特異地阻斷異常的信號(hào)通路，來達(dá)到控制疾病的目的。在目前臨床實(shí)驗(yàn)的數(shù)據(jù)中，已經(jīng)顯現(xiàn)出治療的有效性。”王建祥介紹，蘆可替尼能夠延緩骨髓纖維化進(jìn)程，延長(zhǎng)生存期，還可以改善患者癥狀，提高生活質(zhì)量。
據(jù)了解，蘆可替尼已成為歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(huì)（ESMO）、英國(guó)、德國(guó)、美國(guó)國(guó)家綜合癌癥網(wǎng)絡(luò)（NCCN）指南推薦的骨髓纖維化治療藥物，并獲得了《原發(fā)性骨髓纖維化診斷與治療中國(guó)專家共識(shí)》（2015年版）的推薦。
規(guī)范診療需進(jìn)一步推廣
骨髓纖維化起病隱匿，大約25%的患者在診斷時(shí)沒有癥狀，是在日常體檢中發(fā)現(xiàn)再到血液科確診的。那么，如何早期發(fā)現(xiàn)呢？肖志堅(jiān)表示，如果出現(xiàn)不明原因的消瘦、盜汗、皮膚瘙癢，臉和手潮熱但體溫不一定高，腹部左側(cè)可以摸到包塊，如果有上述癥狀，患者一定要到正規(guī)醫(yī)院血液科檢查血常規(guī)，并在醫(yī)生指導(dǎo)下進(jìn)一步通過骨髓活檢確診?！霸缭\斷，早治療，可以顯著改善患者的生存期?！毙ぶ緢?jiān)表示。
王建祥同時(shí)強(qiáng)調(diào)了骨髓纖維化規(guī)范診斷、治療的重要性。與通過骨髓穿刺檢查相比，骨髓活檢是取骨髓組織，可以看到骨髓原態(tài)的組織結(jié)構(gòu)，檢查更為準(zhǔn)確，活檢后還要進(jìn)行纖維化程度評(píng)級(jí)，目前多數(shù)醫(yī)療機(jī)構(gòu)做的仍然不夠。
關(guān)于規(guī)范用藥，肖志堅(jiān)強(qiáng)調(diào)，目前來看，患者一般需要終身服藥，如果停藥，以前的癥狀會(huì)再度出現(xiàn)，如脾臟再次變大，消瘦、盜汗等。如果有特殊原因需要停藥，一定要在醫(yī)生的指導(dǎo)下進(jìn)行，不能自行突然停藥，以免給患者帶來傷害。
據(jù)悉，中華慈善總會(huì)捷恪衛(wèi)患者援助項(xiàng)目將在年內(nèi)啟動(dòng)，為符合援助條件的患者實(shí)現(xiàn)規(guī)范治療提供幫助。（來源：醫(yī)藥網(wǎng)）
