5月7日，F(xiàn)DA宣布批準(zhǔn)Jacobus Pharmaceutical公司開發(fā)的Ruzurgi（amifampridine）藥片上市，用于治療6-17歲的Lambert-Eaton肌無力綜合征（LEMS）患者。這是FDA批準(zhǔn)的第一款針對兒科LEMS患者的新藥。
LEMS是一種罕見的自身免疫性疾病，它影響神經(jīng)和肌肉之間的連接，導(dǎo)致患者出現(xiàn)肌無力和其它癥狀。LEMS患者的自身免疫系統(tǒng)攻擊神經(jīng)肌肉接頭（neuromuscular junction, NMJ），阻斷神經(jīng)信號傳導(dǎo)到肌肉細(xì)胞中。LEMS可能與其它自身免疫性疾病相關(guān)，但是在癌癥患者中更為常見，例如小細(xì)胞肺癌患者。
Ruzurgi的活性成分是3,4-二氨基吡啶（3,4-DAP）。它可以阻斷神經(jīng)突觸前鉀離子通道的活性，從而延長動作電位，提高突觸前鈣離子濃度，導(dǎo)致更多乙酰膽堿釋放，從而增強(qiáng)對肌肉的刺激，緩解LEMS的癥狀。
Ruzurgi的批準(zhǔn)是基于成人LEMS患者的臨床試驗，成人患者的藥代動力學(xué)數(shù)據(jù)，以及使用藥代動力學(xué)模型和模擬發(fā)現(xiàn)的兒科患者劑量，和從6-17歲兒科患者中獲得的安全性數(shù)據(jù)。
Ruzurgi的療效是基于包含32名成人患者的隨機(jī)雙盲，含安慰劑對照的臨床研究。這項研究中，患者先使用Ruzurgi三個月，然后一部分患者持續(xù)使用Ruzurgi，而另一部分患者換為接受安慰劑治療。試驗結(jié)果表明，繼續(xù)接受Ruzurgi治療患者的運(yùn)動能力減弱程度小于安慰劑組。
“我們將繼續(xù)促進(jìn)治療罕見病，特別是兒科罕見病的療法的開發(fā)和批準(zhǔn)，”FDA藥物評估和研究中心神經(jīng)病產(chǎn)品部主任Billy Dunn博士說：“這一批準(zhǔn)為LEMS兒科患者帶來了一款他們繼續(xù)的治療選擇。這些患者往往因為肌無力和疲憊，很難完成日常活動。”
參考資料：
[1] FDA approves first treatment for children with Lambert-Eaton myasthenic syndrome, a rare autoimmune disorderhttps://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-children-lambert-eaton-myasthenic-syndrome-rare-autoimmune-disorder
