7月12日上午，由中國(guó)醫(yī)藥工業(yè)信息中心主辦的第32屆全國(guó)醫(yī)藥工業(yè)信息年會(huì)盛大開(kāi)幕。中國(guó)工程院桑國(guó)衛(wèi)院士出席會(huì)議并就中國(guó)醫(yī)藥發(fā)展的創(chuàng)新需求作了主題報(bào)告，以下是報(bào)告內(nèi)容整理。
創(chuàng)新藥物為改善民生，維護(hù)健康提供了重要的支撐，為提高藥品的可及性和質(zhì)量，緩解人民“用藥貴”的壓力，滿足人民的基本醫(yī)療需求，改善民生和深化醫(yī)改，為我國(guó)的生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展做出重大貢獻(xiàn)。創(chuàng)新藥物是制藥企業(yè)永恒的主題，是提升企業(yè)競(jìng)爭(zhēng)力的重要手段。全球在研新藥項(xiàng)目數(shù)從2001年的5995個(gè)增長(zhǎng)至2013年的10479個(gè)，年均增長(zhǎng)率4.76%。所以從全球來(lái)看，生物醫(yī)藥創(chuàng)新藥物是21世紀(jì)的朝陽(yáng)產(chǎn)業(yè)。發(fā)展亟需創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)隨著新靶點(diǎn)藥物、抗體藥物、ADC藥物、免疫治療、新型疫苗的不斷推出。2013年共有56種新藥和生物制劑首次上市，是過(guò)去10年內(nèi)數(shù)量最多的一年。2014年，全球共批準(zhǔn)47個(gè)新藥和生物制品，比2013年又有提高。而為了鼓勵(lì)新藥的開(kāi)發(fā)，“突破性治療”概念還得到了全球認(rèn)可，我國(guó)也在認(rèn)真的考慮此策略。
隨著社會(huì)經(jīng)濟(jì)發(fā)展和生活方式改變，我國(guó)疾病譜發(fā)生重大變化。腫瘤、代謝性疾病等復(fù)雜性疾病，嚴(yán)重危害我國(guó)人民的生命與健康，4500多種疾病中90%的疾病無(wú)藥可治，迫切需要普惠老百姓的好藥。特別像死亡率第一的惡性腫瘤，患病率顯著上升的糖尿病等治療性藥物，現(xiàn)在主要還是以仿制為主，我國(guó)的醫(yī)藥發(fā)展亟需創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)。
我國(guó)是醫(yī)藥大國(guó)，但非醫(yī)藥強(qiáng)國(guó)。制藥企業(yè)多而散，銷(xiāo)售額和利潤(rùn)低，研發(fā)投入嚴(yán)重不足。而創(chuàng)新能力薄弱，我國(guó)創(chuàng)新的層次主要出于以仿制為主到仿創(chuàng)結(jié)合階段。仿制藥達(dá)96%，上市新藥多為me-too藥物，新藥市場(chǎng)被國(guó)際大公司產(chǎn)品壟斷。同時(shí)，產(chǎn)研聯(lián)盟作用虛化，缺乏有效機(jī)制體制和運(yùn)作實(shí)體。國(guó)內(nèi)外創(chuàng)新藥新趨勢(shì)和新理念
借鑒國(guó)外新藥研發(fā)的一些新的理念：例如我們現(xiàn)在實(shí)行的NETS，非常強(qiáng)調(diào)公開(kāi)、協(xié)作和合作的創(chuàng)新藥物研發(fā)模式，是轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)指導(dǎo)下的創(chuàng)新生態(tài)。全球來(lái)講，大型藥企很少自己直接研發(fā)新藥。我們看這張圖，左上是基礎(chǔ)研究，右上是通過(guò)各種篩選出先導(dǎo)藥物，然后就是非臨床研究，包括GMP、GCP等，然后是一期、二期、三期的臨床試驗(yàn)。特別要強(qiáng)調(diào)的是，美國(guó)和英國(guó)都非常強(qiáng)調(diào)需要有一個(gè)科學(xué)的審評(píng)部門(mén)。所以只有按照這樣一個(gè)理念，我們就有可能在比較短的時(shí)間，用比較少的投入得到比較多的創(chuàng)新藥物的使用。
結(jié)合到具體的技術(shù)領(lǐng)域中，原先發(fā)現(xiàn)新藥的方法已經(jīng)完全不能取得理想結(jié)果。如今需要科研人員全力協(xié)作設(shè)計(jì)更加合理，更適用于個(gè)體化使用的新藥：制藥企業(yè)研發(fā)新藥，生產(chǎn)新藥，實(shí)驗(yàn)室的科學(xué)家做相關(guān)藥理學(xué)分析，臨床醫(yī)院的科學(xué)家做疾病的標(biāo)新。將各種生物樣本數(shù)據(jù)收集分析后，才發(fā)現(xiàn)生物靶標(biāo)，才能設(shè)計(jì)更加有效的藥物，更加個(gè)體化的合理的藥品，以達(dá)到療效更高，降低不良反應(yīng)的發(fā)生。
近期，精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)的重點(diǎn)在于對(duì)癌癥治療的關(guān)注以及新藥的發(fā)現(xiàn)，包括可以穿行基因變異、癌癥風(fēng)險(xiǎn)、分類(lèi)診斷、腫瘤標(biāo)記物、藥物與抗體涉及、靶向療法、癌癥免疫療法等。而精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)長(zhǎng)遠(yuǎn)的目標(biāo)是能夠做到健康管理對(duì)疾病風(fēng)險(xiǎn)的評(píng)估、疾病機(jī)制把握以及許多疾病最佳治療方案的預(yù)測(cè)。我國(guó)新藥研發(fā)進(jìn)展成效
根據(jù)《國(guó)家中長(zhǎng)期科學(xué)和技術(shù)發(fā)展規(guī)劃綱要（2006-2020）》，我們?cè)谶B續(xù)的三個(gè)五年計(jì)劃中都有重點(diǎn)專(zhuān)項(xiàng)，一是重大新藥創(chuàng)制，包括創(chuàng)新藥物研究開(kāi)發(fā)、藥物大品種技術(shù)改造、創(chuàng)新藥物研究開(kāi)發(fā)技術(shù)平臺(tái)建設(shè)、企業(yè)新藥物孵化基地建設(shè)、新藥研究開(kāi)發(fā)關(guān)鍵技術(shù)研究等。一是傳染病防治，包括技術(shù)、方案、策略、產(chǎn)品、平臺(tái)網(wǎng)絡(luò)、應(yīng)急能力等。
截至2014年，共83個(gè)品種獲得新藥證書(shū)，包括“十一五”期間取得的33個(gè)品種和44個(gè)證書(shū)，其中41個(gè)品種擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)。下面簡(jiǎn)單的舉幾個(gè)例子。
鹽酸?？颂婺?。這是浙江貝達(dá)藥業(yè)有限公司研制的小分子靶向抗癌新藥，用于一線治療EGFR突變的晚期NSCLC患者，該適應(yīng)癥的批準(zhǔn)將會(huì)為我國(guó)廣大肺癌患者提供一個(gè)新的治療選擇。
雙環(huán)鉑。含4個(gè)氫鍵的籠狀結(jié)構(gòu)，可被腫瘤解旋酶解離，靶向釋放卡鉑。雙環(huán)鉑/紫杉醇與卡鉑/紫杉醇對(duì)比，用于治療一線晚期非小細(xì)胞肺癌。雙環(huán)鉑/紫杉醇對(duì)晚期肺小細(xì)胞癌是安全有效的治療方案，其療效與卡鉑/紫杉醇近似或較優(yōu)。
丁苯酞。具有重構(gòu)微循環(huán)和保護(hù)線粒體的雙重作用，從而增加腦梗塞和腦血栓以及腦中風(fēng)患者腦部缺血區(qū)的血液灌注，是中國(guó)腦血管病治療藥物領(lǐng)域第一個(gè)擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的一類(lèi)新藥，擁有8項(xiàng)國(guó)家發(fā)明專(zhuān)利和2項(xiàng)國(guó)際PCT專(zhuān)利，2011年銷(xiāo)售額突破6億元。
艾瑞昔布。國(guó)內(nèi)首個(gè)選擇性環(huán)氧合酶-2（COX-2）抑制劑，整合了結(jié)構(gòu)生物學(xué)、計(jì)算化學(xué)和藥物化學(xué)等多學(xué)科研究。
西達(dá)苯胺。全球開(kāi)發(fā)進(jìn)展最快，2013年10月，首個(gè)適應(yīng)癥為“復(fù)發(fā)或難治性外周T細(xì)胞淋巴瘤（PTCL）”的新藥，2015年已通過(guò)國(guó)家審評(píng)上市。西達(dá)本胺聯(lián)合卡鉑+紫杉醇針對(duì)晚期非小細(xì)胞肺癌治療具有重要臨床價(jià)值。
康柏西普。中國(guó)首個(gè)獲得世界衛(wèi)生組織國(guó)際通用名（INN: Conbercept）的生物類(lèi)專(zhuān)利新藥，適用于濕性年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD）、視網(wǎng)膜靜脈阻塞、糖尿病黃斑水腫等與“新生血管”相關(guān)的眼底部疾病。我國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的戰(zhàn)略
中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新面臨的最關(guān)鍵的問(wèn)題，不僅僅是技術(shù)上的。首先是科學(xué)監(jiān)管方面，臨床準(zhǔn)入時(shí)間過(guò)長(zhǎng)，過(guò)程管理弱，新藥注冊(cè)綁定生產(chǎn)。再加上源頭創(chuàng)新能力不強(qiáng)，轉(zhuǎn)化能力不強(qiáng)，研究平臺(tái)與先進(jìn)生產(chǎn)力聯(lián)盟作用有待發(fā)揮。其次，私有資本不愿投入，早期研發(fā)支持不足。另外市場(chǎng)招標(biāo)周期太長(zhǎng)，各省的流程不統(tǒng)一，創(chuàng)新藥無(wú)法及時(shí)進(jìn)入醫(yī)?；蛘袠?biāo)采購(gòu)目錄等也是制約因素。
顯然，我國(guó)亟需建立實(shí)現(xiàn)創(chuàng)新成果轉(zhuǎn)化的市場(chǎng)化推動(dòng)機(jī)制。加強(qiáng)國(guó)內(nèi)外創(chuàng)新研發(fā)企業(yè)及生產(chǎn)營(yíng)銷(xiāo)企業(yè)的緊密合作，幫助創(chuàng)新研發(fā)企業(yè)通過(guò)各種資源建立或?qū)で蠛线m的產(chǎn)業(yè)化平臺(tái)，促進(jìn)其從研發(fā)成功，贏得市場(chǎng)成功。順應(yīng)醫(yī)藥研發(fā)的全球化趨勢(shì)，鼓勵(lì)通過(guò)參與跨國(guó)醫(yī)藥集團(tuán)的合作，為中國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)帶來(lái)國(guó)際尖端技術(shù)和創(chuàng)新能力，彌補(bǔ)研發(fā)中的薄弱環(huán)節(jié)，及時(shí)掌握國(guó)際新藥研發(fā)的信息和動(dòng)向，加快國(guó)內(nèi)創(chuàng)新的國(guó)際化進(jìn)度，將中國(guó)創(chuàng)造推入國(guó)際舞臺(tái)。
新藥轉(zhuǎn)向“十三五”發(fā)展思路主要以重大需求為導(dǎo)向，新藥和技術(shù)為主線，協(xié)同創(chuàng)新為動(dòng)力，完善體制機(jī)制為支撐，取得標(biāo)志性成果為目標(biāo)。繼續(xù)堅(jiān)持“三重”原則，重點(diǎn)突破一批重大產(chǎn)品，系統(tǒng)集成一批重要技術(shù)，轉(zhuǎn)化應(yīng)用一批成果。
2015-2030年生物技術(shù)領(lǐng)域關(guān)鍵技術(shù)我們主要關(guān)注兩個(gè)方面。第一，有望取得重大突破的前沿重大技術(shù)或技術(shù)群：非編碼基因及精細(xì)基因組、干細(xì)胞與器官再生、腦科學(xué)與神經(jīng)科學(xué)、細(xì)胞衰老與調(diào)控、蛋白質(zhì)影像技術(shù)、合成生物學(xué)、細(xì)胞治療與基因治療、抗體工程與新型抗體、生物大數(shù)據(jù)、復(fù)方中藥代謝組學(xué)與中藥現(xiàn)代化、表觀遺傳學(xué)、轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)與健康。第二，有望產(chǎn)生重大效益的技術(shù)或技術(shù)群：生物技術(shù)與生物藥、新型現(xiàn)代疫苗、抗體與抗體藥物復(fù)合物、生物標(biāo)志物和診斷技術(shù)、發(fā)酵技術(shù)與綠色生物工業(yè)、生物安全與毒性病理學(xué)、生態(tài)修復(fù)技術(shù)、生物資源深度開(kāi)發(fā)、重要疾病的藥靶發(fā)現(xiàn)與先導(dǎo)化合物結(jié)構(gòu)優(yōu)化、生物醫(yī)學(xué)工程與移動(dòng)可穿戴設(shè)備。
在座的各位大型藥企，希望大家能夠考慮向醫(yī)藥為主的大健康企業(yè)轉(zhuǎn)變，能夠向仿制藥和創(chuàng)新藥企業(yè)轉(zhuǎn)變，傳統(tǒng)國(guó)有企業(yè)轉(zhuǎn)向市場(chǎng)化，國(guó)際化，積極與國(guó)際化風(fēng)投和大型的制藥企業(yè)協(xié)作。所以我們還是要順應(yīng)習(xí)總書(shū)記的要求，“我國(guó)科技發(fā)展的方向，就是創(chuàng)新、創(chuàng)新、再創(chuàng)新”。新藥專(zhuān)項(xiàng)“十三五”實(shí)施計(jì)劃也應(yīng)當(dāng)加快健全基本醫(yī)療衛(wèi)生制度、取消絕大部分藥品政府定價(jià)，研制重大新藥，突破核心觀念技術(shù)，產(chǎn)出標(biāo)志性的產(chǎn)品，加速我國(guó)由醫(yī)藥大國(guó)向醫(yī)藥強(qiáng)國(guó)轉(zhuǎn)變的進(jìn)程。（來(lái)源：醫(yī)藥地理）
