通過國際知名咨詢機構(gòu)Informa/Citeline公司的Pharmaprojects數(shù)據(jù)庫，可以幫助我們?nèi)媪私?017年全球在研新藥市場的一些新變化，及時發(fā)現(xiàn)新藥研發(fā)的一些新趨勢。
Pharmaprojects數(shù)據(jù)庫收錄的在研藥品信息，特指目前處于在研狀態(tài)的藥品研發(fā)項目，包括處于臨床前研究階段的項目、處于不同臨床研究階段的項目、處于注冊階段的項目，以及增加新適應(yīng)癥的已上市藥物。
總體規(guī)模情況
在研項目：延續(xù)增長趨勢，但增幅放緩
根據(jù)Pharmaprojects最新數(shù)據(jù)，截至2017年1月，全球在研新藥數(shù)量為14,872個，與2016年數(shù)據(jù)13,718相比，同比增幅高達8.4%。
從2001～2017年數(shù)據(jù)來看，全球在研新藥數(shù)量保持穩(wěn)定增長態(tài)勢，尤其是2011年以來，全球在研新藥數(shù)量呈現(xiàn)增長勢頭，且增幅明顯。
（數(shù)據(jù)來源：Pharmaprojects數(shù)據(jù)庫）
然而需要注意的是，2017年全球在研新藥數(shù)量增速（同比增幅為8.4%）有所放緩，2016年和2015年全球在研新藥數(shù)量增幅分別為11.5%和8.8%。
從在研藥物數(shù)量的變化情況來看，2017年在研藥物數(shù)量增加了1154個，較2016年數(shù)量（1418）有所下滑。
但是，如果說全球在研藥物規(guī)模目前已達峰值，仍為時尚早。2017年統(tǒng)計數(shù)據(jù)所呈現(xiàn)出的增速放緩，并不能表明資源因素已對全球在研藥物規(guī)模的擴張產(chǎn)生了影響。這也使得下一年數(shù)據(jù)更加值得期待，并將成為預(yù)判全球在研藥物市場未來發(fā)展趨勢的重要參考。
產(chǎn)品線：擴張速度繼續(xù)下滑
盡管全球在研新藥數(shù)量呈現(xiàn)持續(xù)增長的態(tài)勢，但由于化學(xué)合成小分子藥物開發(fā)難度逐年增加，全球在研藥物市場增長的可持續(xù)性仍存在一定的不確定性。對于制藥行業(yè)，“上市的新藥”就像是這個行業(yè)的“后代”。如果這個行業(yè)不能持續(xù)產(chǎn)生新的創(chuàng)新性實體藥物，那么這個行業(yè)很有可能正在逐漸走向衰亡，并會影響整個社會對行業(yè)創(chuàng)新研發(fā)能力的支持力度。
需要注意的是，產(chǎn)品管線擴張速度下滑在一年前即已出現(xiàn)。2015年，全球上市的NAS數(shù)量已從2014年的63個（含新分子實體NMEs 57個，疫苗6個）下降至46（含NMEs 43個，疫苗3個），這也是自2011年以來NAS數(shù)量出現(xiàn)的首次下滑。2016年，全球上市的新活性物質(zhì)（NAS）數(shù)量繼續(xù)呈現(xiàn)下滑態(tài)勢。
不同階段分析
所有階段保持增長
從制藥研發(fā)流程來看，新藥研發(fā)大概可以分為三個階段：首先，通過臨床前研究發(fā)現(xiàn)并確認候選藥物；其次，通過臨床研究驗證候選藥物的有效性和安全性；最后，順利通過注冊及上市環(huán)節(jié)，最終實現(xiàn)候選藥物的臨床價值。
（數(shù)據(jù)來源：Pharmaprojects數(shù)據(jù)庫）
通過對比2017年和2016年處于不同研發(fā)階段的在研藥物規(guī)模后不難發(fā)現(xiàn)，幾乎所有階段的在研藥物數(shù)量，均呈現(xiàn)穩(wěn)定增長態(tài)勢。其中，處于臨床前研究階段的藥物數(shù)量變化尤為明顯，2017年處于該階段的藥物數(shù)量為7493個，較2016年數(shù)量（6861個）增加了632個候選藥物，同比增幅為9.2%。此外，處于臨床研究階段（包括Ⅰ期、Ⅱ期和Ⅲ期臨床階段）、注冊前、注冊和上市階段的在研藥物數(shù)量也呈現(xiàn)出穩(wěn)定增長勢頭，在研藥物數(shù)量分別為5446、220、116和1395個，同比增幅分別為7.4%、11.7%、13.7%、9.6%。這些統(tǒng)計數(shù)據(jù)均表明，產(chǎn)品管線整體上呈現(xiàn)出蓬勃發(fā)展的勢頭。
從2007～2017年臨床數(shù)據(jù)來看，臨床研究各期的藥物數(shù)量均呈增長態(tài)勢。2017年處于Ⅰ期臨床研究階段的藥物數(shù)量增幅最為明顯，增幅為11.2%，該數(shù)字幾乎為2007年數(shù)據(jù)的兩倍。2017年處于Ⅱ期和Ⅲ期臨床研究階段的藥物數(shù)量增幅分別為4.2%和7.4%。
從2007～2017年臨床數(shù)據(jù)來看，臨床研究各期的藥物數(shù)量均呈現(xiàn)增長態(tài)勢。2017年處于Ⅰ期臨床研究階段的藥物數(shù)量增幅最為明顯，增幅為11.2%，該數(shù)字幾乎為2007年數(shù)據(jù)的兩倍。2017年處于Ⅱ期和Ⅲ期臨床研究階段的藥物數(shù)量增幅分別為4.2%和7.4%。
后期項目高流失情況緩解
對處于臨床研究階段的在研藥物數(shù)據(jù)進一步分析后發(fā)現(xiàn)，2017年處于Ⅰ期、Ⅱ期和Ⅲ期臨床階段的藥物數(shù)量已分別增長至2064、2357和1025個，增幅分別為11.2%、4.2%和7.4%。處于臨床Ⅲ期的藥物數(shù)量增幅顯著高于臨床Ⅱ期，這也從側(cè)面表明，研發(fā)后期品種的高流失率情況得到了一定的改善。
通常情況下，臨床前數(shù)據(jù)是較難精確統(tǒng)計的。但是，由于藥物臨床試驗方案需要在不同國家的監(jiān)管機構(gòu)進行注冊，因此臨床階段的數(shù)據(jù)往往變化較大。因此，在研藥物項目研究階段的分布情況，可能是衡量管線健康與否的最佳方法之一。通過對近十年的數(shù)據(jù)變化進行回顧分析，可以確定臨床研究階段藥物數(shù)量的變化情況。
焦點問題
所有階段項目增幅都降低，尤其是Ⅲ期項目
在研藥物成功率如何？
臨床候選藥物數(shù)量的增長釋放了積極的信號，但是有兩點需要引起注意：其一，2017年處于所有研究階段的藥物數(shù)量增幅均低于去年同期數(shù)據(jù)，尤其是臨床Ⅲ期數(shù)據(jù)，2016年其增幅高達18.1%，而2017年該數(shù)據(jù)僅為7.4%。其二，臨床試驗需要巨大的費用支持。如果最終不能產(chǎn)生新藥，則將是對制藥行業(yè)有限的寶貴資源的浪費。
（數(shù)據(jù)來源：Biomedtracker數(shù)據(jù)庫）
產(chǎn)品管線藥物數(shù)量看起來還不錯，那么這些藥物的成功率又如何呢？為了解當(dāng)前管線在研藥物的質(zhì)量，可參考Biomedtracker數(shù)據(jù)庫的相關(guān)數(shù)據(jù)進行評價。Biomedtracker的分析人員對臨床和注冊項目進行了分析，以評估一種藥物獲得FDA批準(zhǔn)的可能性。從統(tǒng)計數(shù)據(jù)來看，“注冊前”藥物獲得批準(zhǔn)的可能性高于行業(yè)平均水平的藥物比例為49.3%，低于行業(yè)平均水平的比例為8%；臨床Ⅲ期藥物中，獲得批準(zhǔn)的可能性高于/低于行業(yè)平均水平的藥物比例分別為25.3%和16.5%；臨床Ⅱ期藥物獲得批準(zhǔn)的可能性高于/低于行業(yè)平均水平的藥物比例分別為10.4%和6.5%。（來源：醫(yī)藥網(wǎng)）
