1月23日，歐盟藥品監(jiān)督管理局（European Medicines Agency，EMA）發(fā)布2017年推薦上市的人用藥物概要。2017年，EMA推薦上市92個(gè)藥物，不予推薦上市6個(gè)藥物，14上市許可申請被撤回。
推薦上市的藥物中，51個(gè)藥物是增加新的適應(yīng)癥，35個(gè)是以前從未在歐盟批準(zhǔn)過的新活性物質(zhì)（new active substance， NAS），2個(gè)先進(jìn)治療產(chǎn)品（advanced therapy medicinal products， ATMPs），19個(gè)孤兒藥；7個(gè)藥物獲得加快評估（accelerated assessments），3個(gè)藥物獲得條件上市許可（conditional marketing authoristations），2個(gè)藥物獲得特殊情況批準(zhǔn)（approval under exceptional circumstances）。這些藥物中有許多顯著改善了相關(guān)疾病的治療。
9個(gè)改善疾病治療藥物
包括4個(gè)兒科藥、2個(gè)先進(jìn)治療產(chǎn)品、3個(gè)孤兒藥
2017年EMA推薦上市了一批顯著改善相關(guān)疾病治療的藥物（具體情況見表1）。對于公共健康來說，藥品上市許可的發(fā)展是必不可少的，更在于其具有改善疾病治療的潛力。
EMA致力于確保開展兒科藥物的倫理研究和進(jìn)行適時(shí)的上市許可，2017年是歐盟兒科藥物法規(guī)（No 1901/2006/EC）實(shí)施的第十年，該法規(guī)旨在促進(jìn)優(yōu)質(zhì)、安全和有效的兒科藥物的研發(fā)。ATMPs（先進(jìn)治療產(chǎn)品）則是以基因或細(xì)胞為基礎(chǔ)的藥物，給疾病治療提供新的、突破性的機(jī)會(huì)。它們對于嚴(yán)重的、無法治愈的或傳統(tǒng)方法無法根治的慢性疾病尤為重要。歐盟的孤兒藥政策法規(guī)體系旨在通過給研發(fā)者提供激勵(lì)，以促進(jìn)該類藥物的研發(fā)和上市許可。
12個(gè)優(yōu)先推薦上市藥物
包括7個(gè)加快評估、3個(gè)條件上市許可、2個(gè)特殊情況批準(zhǔn)
歐盟藥物立法包括相關(guān)若干條款，以促進(jìn)患者更早獲得滿足公共衛(wèi)生需要的和進(jìn)入集中審批程序（centralised procedure）的新藥。如：加速評估、條件上市許可與特殊情況批準(zhǔn)等。2017年，EMA優(yōu)先推薦上市的藥物數(shù)量為12個(gè)。
其中，7個(gè)藥物在加速評估條件下獲得推薦上市許可。這一機(jī)制是專為能夠滿足未滿足的醫(yī)療需求的藥物而制定的，它允許EMA的科學(xué)委員會(huì)更快地對相應(yīng)藥物進(jìn)行評估（在150天之內(nèi)，而不是210天內(nèi)）。
3個(gè)藥物獲得條件上市許可，這是歐盟允許患者盡早獲得新藥的手段之一。如果藥物能夠解決緊急的、未滿足的醫(yī)療需求，這一機(jī)制則允許在不完全的臨床數(shù)據(jù)的基礎(chǔ)上盡早批準(zhǔn)一種藥物，而不是通常情況下需要的全部臨床數(shù)據(jù)。這些藥物的研發(fā)者必須履行藥品上市許可后的法定義務(wù)，以獲得關(guān)于藥物的完整數(shù)據(jù)。
2個(gè)藥物獲得特殊情況批準(zhǔn)，當(dāng)完整的數(shù)據(jù)無法獲得時(shí)，這一路徑允許患者獲得正常上市許可條件下不可能批準(zhǔn)的藥物。原因在于某一疾病只有很少的患者，或獲得完整的藥物療效和安全性的信息是不道德的，或目前尚存科學(xué)知識方面的空白。這些藥物上市許可后必須接受專門的藥物警戒和監(jiān)督。(醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)報(bào))
