國(guó)食藥監(jiān)注[2013]37號(hào)
各省、自治區(qū)、直轄市食品藥品監(jiān)督管理局（藥品監(jiān)督管理局）：
為推進(jìn)藥品審評(píng)審批改革，加強(qiáng)藥品注冊(cè)管理，提高審評(píng)審批效率，鼓勵(lì)創(chuàng)新藥物和具有臨床價(jià)值仿制藥，滿足國(guó)內(nèi)臨床用藥需要，確保公眾用藥更加安全有效。現(xiàn)提出如下意見(jiàn)：
一、進(jìn)一步加快創(chuàng)新藥物審評(píng)
?。ㄒ唬┕膭?lì)以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的藥物創(chuàng)新。創(chuàng)新藥物研發(fā)和審評(píng)應(yīng)以臨床價(jià)值為導(dǎo)向，既關(guān)注物質(zhì)基礎(chǔ)的新穎性和原創(chuàng)性，更應(yīng)重視臨床價(jià)值的評(píng)判。對(duì)重大疾病、罕見(jiàn)病、老年人和兒童疾病具有更好治療作用、具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)和列入國(guó)家科技計(jì)劃重大專項(xiàng)的創(chuàng)新藥物注冊(cè)申請(qǐng)等，給予加快審評(píng)。
?。ǘ┱{(diào)整創(chuàng)新藥物臨床試驗(yàn)申請(qǐng)的審評(píng)策略。對(duì)創(chuàng)新藥物的首次臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，應(yīng)首先對(duì)申請(qǐng)內(nèi)容、所申請(qǐng)適應(yīng)癥的現(xiàn)有治療手段進(jìn)行概括性評(píng)價(jià)，重點(diǎn)關(guān)注藥物的臨床價(jià)值和臨床試驗(yàn)方案，以確定后續(xù)安全性評(píng)價(jià)和藥學(xué)評(píng)價(jià)的技術(shù)要求；安全性評(píng)價(jià)應(yīng)圍繞臨床試驗(yàn)方案和藥物的整體研發(fā)計(jì)劃開(kāi)展，強(qiáng)化風(fēng)險(xiǎn)管理；調(diào)整藥學(xué)審評(píng)方式，基于創(chuàng)新藥物研發(fā)各個(gè)階段的特點(diǎn)，遵循國(guó)際通用技術(shù)要求，建立創(chuàng)新藥物臨床前藥學(xué)評(píng)價(jià)模板和研發(fā)期間的年度報(bào)告制度，實(shí)現(xiàn)藥學(xué)更新或變更的資料滾動(dòng)提交。由此推動(dòng)創(chuàng)新藥物在保證受試者權(quán)益和安全的前提下取得臨床驗(yàn)證結(jié)果。
?。ㄈ﹥?yōu)化創(chuàng)新藥物審評(píng)流程。遵循創(chuàng)新藥物研發(fā)規(guī)律，允許申請(qǐng)人根據(jù)其研發(fā)進(jìn)展階段性增補(bǔ)申報(bào)資料。探索進(jìn)一步發(fā)揮社會(huì)技術(shù)和智力資源的作用，參與創(chuàng)新藥物非臨床安全性評(píng)價(jià)工作。配置優(yōu)質(zhì)審評(píng)資源，加快創(chuàng)新藥物非臨床研究安全風(fēng)險(xiǎn)評(píng)價(jià)。對(duì)實(shí)行加快審評(píng)的創(chuàng)新藥物注冊(cè)申請(qǐng)，采取早期介入、分階段指導(dǎo)等措施，加強(qiáng)指導(dǎo)和溝通交流；試行審評(píng)工作聯(lián)系人制度，全程跟蹤，重點(diǎn)指導(dǎo)，及時(shí)跟蹤審評(píng)進(jìn)展，加強(qiáng)督導(dǎo)檢查，鼓勵(lì)和支持高水平、有臨床價(jià)值的創(chuàng)新藥物研發(fā)。
二、實(shí)行部分仿制藥優(yōu)先審評(píng)
?。ㄋ模┐_立仿制藥優(yōu)先審評(píng)領(lǐng)域。針對(duì)仿制藥注冊(cè)申請(qǐng)，屬于臨床供應(yīng)不足、市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)不充分、影響公眾用藥可及性和可負(fù)擔(dān)性的藥品，兒童用藥、罕見(jiàn)病用藥等特殊人群用藥，以及其他經(jīng)上市價(jià)值評(píng)估確認(rèn)為臨床急需的藥品，實(shí)行優(yōu)先審評(píng)。
?。ㄎ澹┘涌靸?yōu)先審評(píng)仿制藥的審評(píng)。對(duì)優(yōu)先審評(píng)的仿制藥，探索實(shí)行生物等效性試驗(yàn)方案?jìng)浒?；生物等效性試?yàn)方案通過(guò)備案后，臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)即可以開(kāi)展試驗(yàn)。優(yōu)化仿制藥優(yōu)先審評(píng)流程，通過(guò)單獨(dú)排序、調(diào)整生產(chǎn)現(xiàn)場(chǎng)檢查、檢驗(yàn)程序等措施，提高優(yōu)先審評(píng)仿制藥的審評(píng)效率。
?。┻M(jìn)一步明確仿制藥的技術(shù)審評(píng)重點(diǎn)。仿制藥審評(píng)應(yīng)嚴(yán)格要求仿制藥與被仿制藥的一致性。藥學(xué)審評(píng)重點(diǎn)為參比制劑的選擇、處方工藝的合理性以及產(chǎn)品的穩(wěn)定性、均一性和安全性控制；臨床療效重點(diǎn)考察生物等效性試驗(yàn)。
?。ㄆ撸┨剿鹘⑸鲜袃r(jià)值評(píng)估制度。會(huì)同有關(guān)部門并組織社會(huì)專業(yè)性團(tuán)體、醫(yī)藥學(xué)專家，結(jié)合醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展規(guī)劃和產(chǎn)業(yè)政策，以藥品臨床需求為導(dǎo)向，探索開(kāi)展仿制藥上市價(jià)值評(píng)估。
三、加強(qiáng)藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理
?。ò耍┨岣吲R床試驗(yàn)倫理審查水平。倫理委員會(huì)應(yīng)具備合理的組織結(jié)構(gòu)和專職人員，建立規(guī)范的倫理審查規(guī)程和制度。加大倫理審查培訓(xùn)力度，不斷提高倫理審查水平，確保藥物臨床試驗(yàn)倫理審查的獨(dú)立性，確保倫理委員會(huì)能夠履行保護(hù)受試者權(quán)益和安全的職責(zé)。
?。ň牛┞鋵?shí)參與臨床試驗(yàn)各方的質(zhì)量安全責(zé)任。進(jìn)一步明確臨床試驗(yàn)相關(guān)方，包括申請(qǐng)人、臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)、倫理委員會(huì)等的責(zé)任和義務(wù)。申請(qǐng)人應(yīng)提供真實(shí)有效的申報(bào)資料；臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)應(yīng)嚴(yán)格按要求開(kāi)展臨床試驗(yàn)；倫理委員會(huì)應(yīng)加強(qiáng)過(guò)程監(jiān)控，對(duì)不符合要求的，暫停臨床試驗(yàn)。
（十）深化藥物臨床試驗(yàn)信息公開(kāi)。建立藥物臨床試驗(yàn)信息管理系統(tǒng)，推進(jìn)臨床試驗(yàn)網(wǎng)上備案工作。公開(kāi)藥物臨床試驗(yàn)相關(guān)信息，引入社會(huì)監(jiān)督機(jī)制。加強(qiáng)藥物臨床試驗(yàn)的宣傳教育，提高公眾對(duì)藥物臨床試驗(yàn)的認(rèn)知度。
（十一）加大藥物臨床試驗(yàn)監(jiān)督和處罰力度。加強(qiáng)藥物臨床試驗(yàn)的日常監(jiān)督檢查，依法嚴(yán)厲查處臨床藥物試驗(yàn)造假行為。發(fā)現(xiàn)有臨床數(shù)據(jù)或資料造假的，不予審評(píng)，并取消臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)或相關(guān)試驗(yàn)專業(yè)的藥物臨床試驗(yàn)資格。
四、鼓勵(lì)研制兒童用藥
?。ㄊ┕膭?lì)研發(fā)兒童專用劑型和規(guī)格。鼓勵(lì)企業(yè)積極研發(fā)兒童專用劑型和規(guī)格，對(duì)立題依據(jù)充分且具有臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)支持的注冊(cè)申請(qǐng)，給予加快審評(píng)。會(huì)同有關(guān)部門研究在招標(biāo)、定價(jià)、醫(yī)保等方面鼓勵(lì)兒童用藥研發(fā)的綜合措施。
?。ㄊ┘訌?qiáng)兒童用藥管理。健全兒童用藥管理的相關(guān)制度，完善兒童臨床用藥規(guī)范，鼓勵(lì)企業(yè)積極完善說(shuō)明書中兒童用藥信息。加強(qiáng)兒童用藥不良反應(yīng)監(jiān)測(cè)和再評(píng)價(jià)。加大對(duì)兒童用藥安全宣傳，積極向醫(yī)師和患兒家長(zhǎng)普及兒童用藥知識(shí)。
五、制定配套措施，注重協(xié)調(diào)配合
（十四）完善《藥品注冊(cè)管理辦法》。廣泛聽(tīng)取各方面的修改意見(jiàn)，使《藥品注冊(cè)管理辦法》更加具有導(dǎo)向性，更加符合藥品研發(fā)規(guī)律，更加符合國(guó)際通行規(guī)則，更加適應(yīng)我國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新發(fā)展的需要。
?。ㄊ澹?qiáng)化藥物研究技術(shù)指導(dǎo)原則體系建設(shè)。繼續(xù)完善藥品研發(fā)的技術(shù)指導(dǎo)原則體系，重點(diǎn)加強(qiáng)創(chuàng)新藥物和仿制藥研發(fā)相關(guān)技術(shù)指導(dǎo)原則的制定，提高研發(fā)和審評(píng)的科學(xué)性和規(guī)范性，促進(jìn)藥物研發(fā)水平的整體提高。
?。ㄊ﹥?yōu)化藥品審評(píng)審批資源配置。加強(qiáng)藥物審評(píng)審批工作協(xié)調(diào)，統(tǒng)籌審評(píng)、檢查、檢驗(yàn)和標(biāo)準(zhǔn)管理，保證藥品審評(píng)審批工作運(yùn)行順暢、有序。進(jìn)一步理順工作機(jī)制，切實(shí)發(fā)揮省級(jí)藥品監(jiān)管部門技術(shù)力量的作用。
?。ㄊ撸┕膭?lì)國(guó)內(nèi)企業(yè)開(kāi)展境外注冊(cè)。支持國(guó)內(nèi)制藥企業(yè)參與國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)，按照國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)研發(fā)產(chǎn)品，開(kāi)展產(chǎn)品相關(guān)的國(guó)際認(rèn)證。對(duì)于國(guó)內(nèi)企業(yè)在境內(nèi)外同步開(kāi)展研發(fā)和注冊(cè)的，接受其提交的境外試驗(yàn)資料。鼓勵(lì)支持中藥境外注冊(cè)申請(qǐng)。
（十八）提高藥品審評(píng)審批的透明度。建立網(wǎng)絡(luò)電子溝通平臺(tái)，提高注冊(cè)申請(qǐng)人與技術(shù)審評(píng)部門的溝通效率。建立預(yù)約式交流機(jī)制，確保新藥研發(fā)機(jī)構(gòu)與技術(shù)審評(píng)部門及時(shí)溝通，溝通成果書面記錄，并用于指導(dǎo)后續(xù)研究和審評(píng)工作。加大審批環(huán)節(jié)的信息公開(kāi)和溝通力度。
?。ㄊ牛┳⒅卣邊f(xié)同，形成監(jiān)管合力。會(huì)同相關(guān)部門，研究制定在藥品定價(jià)、招標(biāo)采購(gòu)、醫(yī)保報(bào)銷等方面鼓勵(lì)新藥創(chuàng)制的政策措施，建立協(xié)調(diào)聯(lián)動(dòng)的工作機(jī)制，引導(dǎo)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)健康發(fā)展。
國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局
2013年2月22日
附件：
關(guān)于深化藥品審評(píng)審批改革進(jìn)一步鼓勵(lì)藥物創(chuàng)新的意見(jiàn).doc
