自2008年以來(lái)，罕見病藥品的銷售額增加了將近一倍。隨著生物制藥公司越來(lái)越專注于開發(fā)治療各種罕見病的藥物，這一增長(zhǎng)趨勢(shì)將一直延續(xù)到2022年。一項(xiàng)最新發(fā)布的報(bào)告預(yù)測(cè)，到2022年，這類超級(jí)昂貴的藥物銷售額將會(huì)再次接近翻倍，達(dá)到2090億美元。
在該報(bào)告中，生命科學(xué)商業(yè)情報(bào)公司Evaluate預(yù)計(jì)，從現(xiàn)在起到2022年，罕見病藥品在整個(gè)制藥行業(yè)的增長(zhǎng)中將占32%。根據(jù)分析，在去年罕見病藥品的銷售達(dá)到1150億美元之后，到2022年這類藥品將會(huì)再增加940億美元的銷售額。
醫(yī)藥網(wǎng)8月28日訊 報(bào)告指出，制藥公司越來(lái)越依賴罕見病藥品，因?yàn)檫@樣可以去滿足更多尚未滿足的需求，可以提出更加引人矚目的市場(chǎng)準(zhǔn)入價(jià)值主張。此外，制藥公司開發(fā)治療罕見病的藥物還可以獲得研發(fā)獎(jiǎng)勵(lì)。
最近，在獲取研發(fā)獎(jiǎng)勵(lì)方面，制藥公司一直在受到監(jiān)督審查。一些美國(guó)國(guó)會(huì)議員認(rèn)為，某些制藥公司正在鉆法律的空子，也用治療大量患者人群的藥物來(lái)套取研發(fā)獎(jiǎng)勵(lì)。
今年早些時(shí)候，參議員奧林·哈奇（Orrin Hatch）、查克·格拉斯利（Chuck Grassley）和湯姆·科頓（Tom Cotton）給美國(guó)政府問(wèn)責(zé)辦公室主任寫信，要求對(duì)《孤兒藥法案》進(jìn)行審查。這部法律是1983年頒布的，該法提供了激勵(lì)措施，促進(jìn)制藥公司針對(duì)可能被忽略的疾病領(lǐng)域進(jìn)行藥品研發(fā)。
報(bào)告重點(diǎn)指出了制藥公司如何利用法律，以大市場(chǎng)藥物的身份合理地?fù)迫〈罅康难邪l(fā)獎(jiǎng)勵(lì)。一些最暢銷的藥物最初由于治療有著龐大患者人群的疾病而獲批，然后制藥公司針對(duì)罕見病領(lǐng)域再申請(qǐng)新適應(yīng)癥，獲得減免稅務(wù)和壟斷定價(jià)權(quán)等好處。采取了類似做法的藥物包括：阿斯利康（AstraZeneca）的瑞舒伐他?。–restor）、大冢制藥（Otsuka）抗精神病藥物阿立哌唑（Abilify）、羅氏（Roche）抗癌藥物赫賽?。℉erceptin）和艾伯維（AbbVie）的抗類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎藥物阿達(dá)木單抗（Humira）。
由于罕見病藥品治療的疾病涉及少數(shù)患者人群，因此藥價(jià)高昂。例如，Brineura是治療一種極其罕見的溶酶體貯積癥的藥物，最近馬林制藥（BioMarin）把該藥在打折前的價(jià)格定為70.2萬(wàn)美元。（來(lái)源：醫(yī)藥網(wǎng)）
